Pregledni rad

Medularni karcinom štitnjače - pregled značajki i novosti u sustavnom liječenju

Nina Dabelić ; Department of Oncology and Nuclear Medicine, Sestre Milosrdnice University Hospital Centre, Zagreb, Croatia
Tomislav Jukić ; Department of Oncology and Nuclear Medicine, Sestre Milosrdnice University Hospital Centre, Zagreb, Croatia; University of Zagreb, School of Medicine
Ana Fröbe ; Department of Oncology and Nuclear Medicine, Sestre Milosrdnice University Hospital Centre, Zagreb, Croatia; University of Zagreb, School of Dental Medicine

Sažetak

Medularni karcinomi štitnjače (MKŠ) rijetke su zloćudne bolesti podrijetla parafolikularnih (C-stanica) štitnjače i čine
oko 2-4% svih zloćudnih tumora štitnjače. MKŠ može biti sporadičan ili nasljedan, potonji kao dio MEN 2 sindroma.
N
asljedne mutacije protoonkogena RET (od engl. REarranged during Transfection) pokretačke su mutacije kod nasljednih
MKŠ, dok su somatske RET mutacije, ili, rjeđe, RAS mutacije, opisane u tumorskom tkivu kod sporadičnih MKŠ. Genetski
probir na nasljedne mutacije protoonkogena RET identificira nosioce nasljednih genetskih mutacija. To omogućuje primarnu
(sprječavanje razvoja bolesti provođenjem profilaktičke totalne tireoidektomije) ili barem sekundarnu prevenciju bolesti
(rano otkrivanje MKŠ-a). Radikalna operacija s kompletnom resekcijom tumora još je uvijek ključna u postizanju izlječenja
kod MKŠ. Naime, unatoč nedavnim dostignućima, liječenje uznapredovalog, metastatskog i progresivnog MKŠ-a i dalje
predstavlja izazov. Metastatski MKŠ može biti indolentnog kliničkog tijeka, stoga je potrebno procijeniti kojeg bolesnika
liječiti i kada liječenje započeti. Multidisciplinarni timovi različitih specijalista uključenih u dijagnostiku i liječenje bolesnika
s MKŠ-om u visoko specijaliziranim centrima s velikim brojem bolesnika omogućuju njihovo optimalno zbrinjavanje. Multikinazni
inhibitori (MKI) vandetanib i kabozantinib, odobreni su za liječenje progresivnog ili simptomatskog metastatskog/
neresektabilnog MKŠ. Premda je ovo liječenje pokazalo dobit u preživljenju bez progresije bolesti (PFS, od engl. Progression
Free Survival) uz veću ukupnu stopu odgovora (ORR, od engl. Overall Response Rate) naspram placeba, MKI nisu polučili
dobit u ukupnom preživljenju (OS, od engl. Overall Survival), osim kod podskupine bolesnika s RETM918T-mutacijama na
terapiji kabozantinibom. Multikinazni inhibitori su neselektivni, stoga je moguća značajna toksičnost terapije. Nedavno su
razvijene nove generacije tirozin-kinaznih inhibitora (TKI). Ovi visoko selektivni RET-inhibitori specifično su dizajnirani
za visoko učinkovito i selektivno ciljanje onkogenih RET alteracija, što ih čini obećavajućim lijekovima u liječenju uznapredovalog
MKŠ. Selektivni RET-inhibitor selperkatinib vrlo je nedavno registriran za liječenje RET-mutiranih karcinoma
štitnjače.

Ključne riječi

medularni karcinom štitnjače; RET-protoonkogen; molekularna ciljana terapija; liječenje; novosti

Hrčak ID:

247897

URI

https://hrcak.srce.hr/247897

Datum izdavanja:

1.11.2020.

Podaci na drugim jezicima: engleski

Posjeta: 1.642 *