Oboljeli od rijetkih bolesti kao vulnerabilni ispitanici u kliničkim studijama
Ključne riječi:
rijetke bolesti, lijekovi „siročići“, učinkovitost, sigurnost, anketa.Sažetak
Farmakoterapija rijetkih bolesti suočena je s brojnim etičkim dilemama. Najveći broj oboljelih
su djeca, oboljenja su progresivnog tijeka, a liječenje vrlo skupo. Cilj rada bio je ispitati u
kojoj mjeri se poštuju principi suvremene bioetike, kada je u pitanju farmakoterapija rijetkih
bolesti. Za primjer je uzeta Gaucherova bolest.
Pretraživali smo dostupne baze podataka (Cochrane database, MEDLINE i Google) za period
od 1996. do 2011. Ključne riječi bile su: Gaucherova bolest, etika/etička pitanja i klinička
ispitivanja, a posebno su analizirani učinkovitost, sigurnost i cijena lijekova za ovu bolest.
Provedena je i pilot anketa o stavovima liječnika i kliničkih farmaceuta o farmakoterapiji
rijetkih bolesti u Srbiji na odabranom uzorku ispitanika (N = 11, Klinika za internu medicinu
i Centralna apoteka, KBC „Bežanijska Kosa“ u Beogradu). Na postavljena pitanja odgovoreno
je u 97,2 % slučajeva.
Uočeni su brojni problemi vezani uz liječenje Gaucherove bolesti: npr. visoka cijena lijekova,
nedostatak adekvatne procjene odnosa cijene i učinkovitosti terapije, nedovoljan broj
ispitanika u kliničkim studijama i dr. Pilot anketa o rijetkim bolestima ukazuje na nedovoljnu
informiranost stručne javnosti (21 %) i komplicirane procedure oko nabave lijekova (21 %).
Većina ispitanika (64 %) ocijenila je da je nedovoljno upoznata s postojećom zakonskom
regulativom o rijetkim bolestima.
Oboljeli od rijetkih bolesti mogu se smatrati vulnerabilnim ispitanicima. Potrebno je formirati
registar oboljelih, poboljšati informiranost stručne i šire javnosti i prilagoditi zakonsku
regulativu kada su u pitanju rijetke bolesti.
##submission.downloads##
Objavljeno
Broj časopisa
Rubrika
Autorska prava
Autori koji objavljuju u ovom časopisu slažu se sa slijedećim uvjetima:
- Autori zadržavaju autorska prava i dodjeljuju pravo časopisu na prvo objavljivanje uz istovremeno uvažavanje Creative Commons Attribution License koje omogućava drugima da dijele rad uz priznavanje njegova autorstva i početne objave u ovom časopisu.
- Autori mogu sklopiti zasebne, dodatne ugovorne dogovore o neekskluzivnoj distribuciji objavljene verzije rada (npr. objaviti ga u repozitoriju institucije ili ga objaviti u knjizi), uz priznavanje da je njegova početna objava bila u ovom časopisu.
- Autorima je dopušteno i ohrabruje ih se da objavljuju svoje radove putem društvenih mreža (npr. u repozitoriju institucije ili na njenim internetskim stranicama) prije i za vrijeme prijave obzirom da to može doprinijeti produktivnoj razmijeni te ranijeg i većeg citiranja objavljenog rada (Vidjeti: The Effect of Open Access).
